El CSIC impulsa el desarrollo del fármaco AP-2 contra la ELA, que inicia su fase I en humanos para evaluar su seguridad.
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha dado luz verde al inicio de la fase I de AP-2, un compuesto descubierto en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC y desarrollado por Molefy Pharma. El ensayo medirá dos aspectos decisivos en esta primera etapa: la seguridad del tratamiento y su farmacocinética, es decir, cómo se absorbe, distribuye y elimina en el organismo. Este avance se suma a otros pasos en innovación asistencial, como el de servicio puntero en España del Hospital del Henares, que refleja hasta dónde está llegando la sanidad en tratamientos cada vez más especializados.
El ensayo clínico del fármaco contra la ELA del CSIC arrancará en abril con 70 voluntarios sanos
La primera fase se desarrollará desde abril en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid. Participarán 70 voluntarios sanos y, si los resultados acompañan, la previsión del CSIC es pasar en enero de 2027 a una fase Ib ya con pacientes de ELA para seguir vigilando su seguridad y descartar toxicidad.
Se trata de un avance relevante, pero con una matización importante. AP-2 todavía no está autorizado como medicamento de uso clínico. La autorización actual es solo para empezar el ensayo en humanos, un paso imprescindible antes de que pueda valorarse su eficacia real en pacientes.
Cómo actúa el medicamento AP-2 para frenar el avance de la enfermedad
AP-2 se presenta en cápsulas y busca restaurar la función de la proteína TDP-43, una de las alteraciones más repetidas en la ELA. Según los datos difundidos por el CSIC, en más del 97% de los pacientes aparecen acumulaciones anómalas de esta proteína fuera del núcleo celular, un proceso ligado a la degeneración de las motoneuronas y al avance de la enfermedad.
Para intentar corregir ese proceso, el equipo investigador diseñó una molécula capaz de bloquear la quinasa CK1, la enzima que modifica TDP-43 mediante fosforilación. En modelos celulares y en animales transgénicos, el compuesto logró revertir la anomalía y devolver equilibrio a la proteína, unos resultados preclínicos que han permitido dar el salto al ensayo clínico.
Qué supone este nuevo paso para los pacientes con ELA en España
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa rara y muy agresiva que va deteriorando de forma progresiva la movilidad, el habla, la alimentación y la respiración. El CSIC, con datos de la Sociedad Española de Neurología, sitúa entre 4.000 y 4.500 las personas afectadas en España, con entre 900 y 1.000 nuevos diagnósticos cada año.
Además, AP-2 ya cuenta en la Unión Europea con designación de medicamento huérfano para la ELA desde el 20 de junio de 2025. Este reconocimiento regulatorio facilita apoyo científico y administrativo durante su desarrollo, aunque no equivale a una aprobación para su venta o prescripción. Por eso, la noticia abre una expectativa real, pero todavía ligada a los resultados que deje la investigación en humanos durante los próximos meses. Entra en nuestra sección de actualidad periódicamente para concoer los avances de este fármaco.
